BridgeBio construit ATTR

Jul 18, 2023

Publié : 28 août 2023 Par Tristan Manalac

Sur la photo : appareil à ultrasons utilisé pour obtenir des images du cœur/iStock, sudok1

Les résultats détaillés de l'étude de phase III ATTRibute-CM ont montré que l'acoramidis de BridgeBio Pharma a atteint son critère d'évaluation principal, induisant des améliorations significatives chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), a annoncé dimanche la société.

ATTRibute-CM est une étude randomisée et en double aveugle avec plus de 630 patients inscrits. Son critère d'évaluation principal est une combinaison de mortalité toutes causes confondues, de fréquence des hospitalisations d'origine cardiovasculaire et de modifications par rapport à la valeur initiale des niveaux de NT-proBNP et de la performance sur une distance de marche de six minutes (6MWD).

Acoramidis a obtenu un « résultat hautement statistiquement significatif » par rapport au placebo, a écrit BridgeBio dans son annonce, vantant un ratio de réussite de 1,8 avec une valeur p inférieure à 0,0001. Cet effet était cohérent dans toutes les classes fonctionnelles de la NYHA et entre les sous-groupes de patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine de type sauvage et variante (ATTR-CM).

BridgeBio a présenté les résultats lors du congrès 2023 de la Société européenne de cardiologie, qui s'est tenu à Amsterdam ce week-end.

Les données « corroborent davantage notre hypothèse selon laquelle une stabilisation très puissante du TTR a le potentiel d’apporter des avantages différentiels aux patients », a déclaré Jonathan Fox, président et directeur marketing de BridgeBio Cardiorenal, dans un communiqué.

La société présentera les données aux autorités sanitaires dans le cadre de sa tentative d'obtenir les approbations réglementaires pour l'acroamidis, a déclaré Fox. BridgeBio vise à soumettre une demande de nouveau médicament à la FDA avant la fin de l'année et à effectuer d'autres dépôts réglementaires l'année prochaine.

La baisse des données de lundi fait suite aux premiers résultats dévoilés en juillet 2023, démontrant qu'au suivi de 30 mois, 81 % des patients traités par ATTR-CM étaient encore en vie, contre seulement 74 % des comparateurs placebo. Cette réduction du risque relatif de mortalité de 25 % s’est accompagnée d’une diminution de 50 % du risque relatif d’hospitalisations d’origine cardiovasculaire.

Les données sur trente mois publiées lundi ont également démontré que l'acoramidis surpassait le placebo en termes de biomarqueurs sériques et fonctionnels. Une proportion plus élevée de patients traités ont constaté des améliorations des niveaux de NT-proBNP et des performances du 6MWD que dans le groupe placebo.

"45 % des personnes ayant terminé l'étude ont montré une amélioration par rapport à la ligne de base du NT-proBNP, et 40 % ont marché plus loin en six minutes à la fin de l'étude par rapport à la ligne de base", a déclaré Fox dans un communiqué accompagnant la publication des données de lundi. Ce sont des « observations remarquables », surtout compte tenu de la nature progressive de l’ATTR-CM.

Acoramidis est un médicament à petites molécules disponible par voie orale qui imite une variante naturelle de la protéine TTR, la stabilisant ainsi. Cette protéine est mutée chez les patients atteints d'ATTR-CM, ce qui les amène à former des amas amyloïdes qui s'accumulent et finissent par endommager divers organes du corps, y compris le cœur.

Le mécanisme d'action d'Acoramidis lui permet de minimiser cette accumulation chez les patients porteurs des mutations TTR responsables de la maladie.

S'il est approuvé, l'acoramidis entrera en concurrence avec le Vyndamax (tafamidis) et le Vyndaqel (tafamidis méglumine) de Pfizer, actuellement les seuls traitements autorisés pour l'ATTR-CM.

Tristan Manalac est un écrivain scientifique indépendant basé dans la région métropolitaine de Manille, aux Philippines. Il peut être contacté à [email protected] ou [email protected].

Retour aux actualités